(PNPO-gen) Ook bekend als: Pyridoxaalfosfaat-responsieve aanvallen; Epileptische aanvallen, pyridoxine-resistente, PLP-gevoelige epileptische encefalopathie, PNPO-deficiëntie; neonataal, PNPO-gerelateerd OMIM#610090 https://omim.org/entry/610090 De ziekte Een zeer zeldzame, neonatale epileptische encefalopathiestoornis, klinisch gekarakteriseerd door aanvang...
ALDH7A1 gen Ook bekend als: AASADH-deficiëntie, ALDH7A1-deficiëntie, alfa-aminoadipine-semialdehyde (α-AASA) dehydrogenase-deficiëntie, antiquitine (ATQ)-deficiëntie, PDE-ALDH7A1 OMIM#266100 https://omim.org/entry/266100 De ziekte Pyridoxine-afhankelijke epilepsie – ALDH7A1 (PDE-ALDH7A1) is een zeldzame neurometabole ziekte die wordt...
PCCA- en PCCB-genen Ook bekend als: Propionyl-CoA-carboxylasedeficiëntie; PCC-deficiëntie; Glycemie, ketotisch; Hyperglykemie met ketoacidose en leukopenie; Ketotische hyperglykemie OMIM#606054 https://omim.org/entry/606054 De ziekte Propionzuuracidemie (PA) is een organische acidurie die wordt...
GAA-gen Ook bekend als: Glycogeenstapelingsziekte II; GSD II; Zure alfa-glucosidasedeficiëntie; GAA-deficiëntie; glycogenose, gegeneraliseerde, cardiale vorm; Cardiomegalia Glycogenica Diffusa; tekort aan zure maltase; AMD; Alfa-1,4-glucosidase-deficiëntie OMIM#232300 https://omim.org/entry/232300 De ziekte Een...
OTC-gen Ook bekend als: OTC-deficiëntie; Ornithine carbamoytransferase-deficiëntie; Hyperammoniëmie als gevolg van OTC-deficiëntie OMIM#311250 https://omim.org/entry/311250 De ziekte Een zeldzame, genetische aandoening van het metabolisme van de ureumcyclus en de ontgifting...
NAGS-gen Ook bekend als: NAGS-deficiëntie, hyperammoniëmie als gevolg van N-acetylglutamaatsynthetasedeficiëntie; Deficiëntie van N-acetylglutamaatsynthetase OMIM#237310 https://omim.org/entry/237310 De ziekte N-acetylglutamaatsynthase (NAGS)-deficiëntie is een aandoening van de ureumcyclus die leidt tot hyperammoniëmie....
BCKDHA-, BCKDHB- en DBT-genen Ook bekend als: Brached-Chain ketoacidurie; Vertakte keten alfa-ketozuurdehydrogenasedeficiëntie; BCKD-deficiëntie; Keto-zuurdecarboxylase-deficiëntie; MSUD Klassiek; MSUD Thiamine-responsief; MSUD Gemiddeld; MSUD intermitterend OMIM#248600 https://omim.org/entry/248600 Bevat: MSUD type 1A –...